Почему ветеринарии нужны свои орфанные препараты
В человеческой медицине орфанные препараты — это лекарства для лечения редких заболеваний, для которых государство создает упрощенные регуляторные условия. В ветеринарии такого понятия не существует.
«Однако необходимость в установлении определенных процедур, отличных от стандартных, для регистрации таких лекарств, с нашей точки зрения, существует. Речь идет о питомцах. Для сельскохозяйственных животных это не актуально», — отвечает заместитель директора Всероссийского государственного центра качества и стандартизации лекарственных средств для животных и кормов (ФГБУ «ВГНКИ» Россельхознадзора) Василина Грицюк.
У животных тоже встречаются редкие заболевания, но, в отличие от человека, это обычно не генетические патологии (такое животное просто не проживет долго), а какие-то приобретенные состояния. «Хотя и генетические патологии тоже в последнее время встречаются, но пока это редкость», — говорит представитель ВГНКИ.
Она напомнила, что с 2023 года упростилась схема для регистрации ветеринарных средств, которые были ранее зарегистрированы как медицинские препараты, но стали активно применяться в лечении мелких домашних животных. Теперь требуется минимальный набор доклинических исследований, доказывающий безопасность для питомцев, и обзор научных работ по эффективности применения в ветеринарии. «Это изменение законодательства позволило зарегистрировать в ветеринарии многие медицинские препараты, включая преднизолон, дротаверин, эпинефрин», — перечисляет Василина Грицюк.
Аналогичное правило может стать основой будущего режима для орфанных ветпрепаратов. «Было бы эффективным облегчить условия регистрации — дать возможность предоставлять литературные обзоры по доклинике и клинике вместо собственных исследований. Это сократит затраты и сроки на выведение новых препаратов на рынок», — говорит исполнительный директор Национальной ветеринарной ассоциации (НВА) Тимур Чибиляев.
Причем в текущих реалиях это даже более эффективная мера поддержки, чем прямое государственное финансирование, подчеркивает он.
Определения для орфанных ветпрепаратов и лекарств против редких заболеваний сегодня в официальном терминологии нет. По этой причине продукция для этой сферы ветеринарии поставлена в общие условия при разработке и регистрации. Для их выведения на рынок также могут возникать проблемы с набором животных для проведения клинических исследований, если заболевание действительно редкое, добавляет руководитель НВА.
Неприятный синдром Кушинга
Гиперадренокортицизм (ГАК) — это, по словам ветспециалистов, одна из наиболее распространенных проблем с эндокринной системой у собак. «Не существует точной статистики по распространенности синдрома Кушинга среди собак в России. Для ветеринарного врача — эндокринолога это одна из самых частых патологий, в моей практике — два-три пациента в неделю, — рассказывает ветеринарный врач — эндокринолог кандидат биологических наук Ольга Смирнова. — Однако у врачей общей практики таких пациентов может не быть вовсе, поскольку животных с подозрением на эндокринные нарушения обычно перенаправляют к специалистам».
Синдром Кушинга — состояние, вызванное хронической избыточной секрецией кортизола корой надпочечников. Хроническое избыточное присутствие кортизола в крови значительно ухудшает качество жизни питомцев и провоцирует различные заболевания, например сахарный диабет. Собаки с ГАК могут страдать от усиления жажды и мочеизнурения, изнуряющего чувства голода, мышечной слабости, а то и псевдомиотонии, из-за которой животному грозит эвтаназия», — поясняет ветеринарный врач — эндокринолог, руководитель отделения эндокринологии ветеринарной клиники «Белый клык» Максим Беленсон.
Недуг характерен для пожилых животных (чаще старше восьми лет), хотя встречаются случаи и в более молодом возрасте. «В моей практике были пациенты полутора и четырех лет. Среди предрасположенных пород — боксеры, таксы, французские бульдоги. Последние составляют около 40% в моей практике», — приводит пример основатель школы CitoEndoDerm, ветеринарный врач — дерматолог, эндокринолог Лидия Куприянова.
По оценкам Максима Беленсона, около 80–85% случаев синдрома Кушинга у собак — гипофизарная форма, требующая именно медикаментозного лечения.
«С 2020 года мы столкнулись с острой проблемой доступности трилостана („Веторил“, „Трилотаб“) — препарата, который наиболее эффективен для лечения спонтанного синдрома Кушинга. Владельцы вынуждены приобретать его через телеграм-каналы и сайты по завышенным ценам. Чем тяжелее животное, тем дороже лечение, что иногда приводит к отказу от терапии. Альтернативные методы лечения менее эффективны и часто имеют больше побочных эффектов», — говорит Лидия Куприянова.
Ольга Смирнова подтверждает, что регулярно сталкивается с необходимостью объяснять владельцам сложности с получением препаратов для лечения их питомцев. Тем более серые каналы — это риски подделок, отсутствие гарантий качества, завышенная стоимость, нестабильность поставок, а также невозможность для врача официально назначить конкретный брендированный препарат.
Есть ли экономический смысл?
По мнению представителей ВГНКИ и НВА, в России целесообразно развивать собственное производство препаратов для лечения редких заболеваний животных. Тимур Чибиляев называет проблему «классическим конфликтом между гуманным отношением к животным и экономикой фармацевтики».
«Но производство любого препарата — это большие затраты даже без учета исследований, поэтому с экономической точки зрения производителям это невыгодно, из-за относительно небольшой потребительской аудитории. Поэтому одним из путей решения проблемы является упрощение процедуры регистрации и вывода на рынок для таких лекарств, в том числе для импортных препаратов, — отмечает Василина Грицюк. — В то же время нельзя забывать о главном принципе: должно быть доказано, что польза от применения препарата превышает риск».
В то же время крупные производители не отрицают интерес к разработке таких препаратов. НИТА-ФАРМ официально подтвердила «ВиЖ», что уже создает препарат на основе трилостана.
«Однако для производителя создание таких препаратов представляет ряд серьезных рисков и барьеров — от экономической нецелесообразности, связанной с низкой окупаемостью, до отсутствия специального регуляторного статуса, направленного на снижение временных и финансовых затрат разработки. Преодолеть эти вызовы можно при объединении усилий производителей, регуляторов и профессионального сообщества», — прокомментировал председатель совета директоров, директор НИТА-ФАРМ Олег Жуков.
Нюансы терминологии
При развитии нормативно-правовой базы, отмечает Василина Грицюк, начать стоит с определения, что подходит под категорию орфанных лекарств. Ведь для ветеринаров не подходит медицинская классификация. «Дальше нужно разрабатывать нормативную базу с учетом минимизации рисков при максимальном сокращении стоимости предварительных исследований. А это очень сложный вопрос, который надо очень тщательно прорабатывать», — добавляет она.
По словам Тимура Чибиляева, определение надо вести от численности тех или иных заболеваний, может быть, только добавляя их значение для животных. «То есть редкое, которое не отражается на продолжительности жизни и самочувствии животного, может и не стоит относить к орфанным и включать для них преференции», — поясняет он.
Частно-государственное партнерство, продолжает Тимур Чибиляев, может реализовываться уже на последующих этапах, например при поставках уже зарегистрированного орфанного препарата по госзакупкам, в рамках специального инвестиционного контракта (СПИК). «Наши компании, думаю, уже готовы осваивать подобные ниши, лишь бы государство создало для них условия для этого. Яркий пример этого — облегчение условий проведения доклинических и клинических исследований для аквакультуры», — сказал он.
Так, Минсельхоз России по итогам консультаций с отраслевыми экспертами предусмотрел в методических рекомендациях, что клинические и доклинические исследования достаточно провести на одной породе холодолюбивых и на одной породе теплолюбивых рыб для того, чтобы этот препарат распространить на все породы рыб.
Вопрос технологического суверенитета
Проблема лечения редких заболеваний животных — это не вопрос развития маленькой ниши. Это составляющая технологического суверенитета страны, связанная с качеством жизни и гуманным отношением к животным.
Без создания упрощенного регуляторного режима для таких препаратов, считают эксперты, препараты продолжат поступать в Россию через серые каналы, врачи будут работать в условиях правовой неопределенности, а многие питомцы не смогут получить эффективную и своевременную терапию.
